对于癌症患者,诺贝尔的研究远不止是值得奖的

当Shaun Tierney在2007年被诊断出患有侵略性肾癌时,预后很严峻。

波士顿达纳-法伯癌症研究所的癌症患者Shaun Tierney(C)与他的医生Toni Choueiri(L)和诺贝尔奖获得者William Kaelin(R)一起在这里看到

十二岁了,这位64岁的老人仍然过着积极的生活,甚至参加了马拉松比赛以进行癌症研究-这一成果通过获得今年诺贝尔医学奖的工作得以实现。

蒂尔尼(Tierney)的案例很好地说明了似乎深奥的科学研究是如何从实验室走向现实世界的-这可以挽救生命。

Tierney的医生,肿瘤学家Toni Choueiri说:“这是一个令人兴奋的时刻,他在波士顿的达纳-法伯癌症研究所工作,也是哈佛医学院的教授。

“我们并不能治愈所有人。绝对不能。但是这太疯狂了。这是一种疾病,从死刑,'去做你的工作,开始准备好意志,等等'到人们生活了很多年。”

美国人威廉·凯林(William Kaelin)和格雷格·塞门扎(Gregg Semenza)以及英国的彼得·拉特克利夫(Peter Ratcliffe)上月因其在人类细胞如何感知和适应氧气方面的研究而获得诺贝尔奖。

他们于1990年代初期开始研究,并于2000年代中期出现了首个治疗应用。

曾担任设计工程师的蒂尔尼(Tierney)被诊断出患有第四期肾细胞癌时,正与妻子空虚的巢穴开始新的篇章。

他希望能在当时生存五年?只有百分之三到百分之五。

蒂尔尼告诉法新社:“我们的腿从我们下方被割断了。”

但是,当他收到Sutent药物后,情况发生了变化,Sutent是一种当时称为血管生成抑制剂的新型药物,它可以阻止滋养癌细胞的新血管的生长。

该疗法的发展延长了蒂尔尼的寿命,这是三人获得诺贝尔奖的直接结果。

-在实验室里-

Kaelin在达纳-法伯(Dana-Farber)设有实验室,并在哈佛大学任教,他首先开始研究氧气传感技术,因为他正在研究一种罕见的遗传性疾病,称为冯·希佩尔·林道(VHL)疾病。

这种疾病导致其携带者发展出诸如肾脏癌之类的肿瘤,这些肿瘤会过度产生与缺氧有关的窘迫信号。

这些信号之一是一种称为血管内皮生长因子(VEGF)的蛋白质。它刺激新血管的生长,从而传播癌症。

Kaelin揭示了负责VHL疾病的基因调节VEGF的过程,并确保它不会过量生产。

该基因甚至导致某些类型的肾癌发生,甚至在未患有VHL疾病的人中也是如此,因为该基因有时会随着时间的推移在肾脏中发生突变。

Sutent现在是设计用于治疗这些癌症的几种获批的VEGF抑制剂之一。

- '很粗糙的' -

对于蒂尔尼而言,这并非易事:用他的话说,这种药物具有毒性,而且他的治疗“非常粗糙”。

在首次用放射线轰炸该部位几周后,他开始口服Sutent,最初是在28天治疗和14天恢复的标准过程中服用。

起初,包括严重的腹泻和体重减轻在内的副作用被证明过于虚弱,导致Choueiri尝试不同的给药方案,在过去的四年中以五天的治疗时间安定下来,然后休息九天并恢复。

Choueiri说,蒂尔尼(Tierney)与众不同,因为他特别喜欢这种药物,但许多人并不那么幸运。

正如Kaelin解释的那样:“大多数患者但并非所有患者都会受益。即使在受益的人群中,他们中的许多人也将受益数月或数年,然后癌症最终会发展。”

原因尚不完全清楚,但可能与肿瘤的遗传结构有关。这是蒂尔尼(Tierney)自愿进行研究以解决这一问题的原因之一。

Choueiri说,他经常必须开处方给患者使用VEGF抑制剂和免疫疗法药物的组合,这是一种更新的疗法,可以使人体自身抵抗癌症。

-'向前移动球'-

Kaelin认为,研究人员可以进一步走在调氧药物的途径上。

他正在与一家名为Peleton的公司合作开发一种新的治疗方法,该方法作用于该途径链中的较早环节,不仅抑制VEGF,而且抑制其他致癌物质。

早期试验是有希望的,但这项工作仍在继续。

对于在实验室以及与患者一起工作的医师科学家凯林来说,这项工作特别有意义。

他说:“到目前为止,我认为我与在该领域工作的许多其他人一起,能够将球向前推进并为这些患者获得更好的治疗,真是太神奇了。”

Tierney感到自己很幸运能够从各种创新中受益,并决心充分利用自己的时间-经常参加慈善步行之类的肾脏癌研究筹款活动。

他说:“我的长期生存使我得以看到我们所有的三个孩子结婚,结成家庭,买房并成为真正体面的好人。”

他还能够见到他的六个孙子。

蒂尔尼说:“我生存的时间越长,目前我的首要目标就是给这些孩子留下尽可能多的记忆。”